前沿速遞｜Daraxonrasib聯合化療獲BTD認定，拓展初治轉移性胰臟癌治療

胰臟癌惡性程度高、早期難以篩查、預後極差，臨床上素有「癌王」之稱，胰臟導管腺癌（Pancreatic Ductal Adenocarcinoma）則是最常見的病理類型。多數患者確診時已出現遠處轉移，五年存活率極低；長期以來，晚期轉移性胰臟癌的一線精準治療選擇一直匱乏。

2026年9月14日，美國食品及藥物管理局（FDA）傳來一項重要消息：新型口服RAS多靶點抑制劑Daraxonrasib（RMC-6236）聯合吉西他濱＋白蛋白紫杉醇標準化療方案，獲授予突破性療法認定（BTD），為初治轉移性胰臟導管腺癌患者帶來全新的精準治療方向。

*** 本藥物（Daraxonrasib）目前尚未在香港及中國大陸獲得上市批准。有相關治療需要的患者，經醫生面診評估後，可透過香港「指定藥物使用計劃（NPA）」申請相關治療用藥；如有查詢，可聯絡香港綜合腫瘤中心客服了解更多。

Named Patient Access Programme（NPA）「指定藥物使用計劃」，俗稱「新藥綠色通道」。符合以下兩項條件的病人，可經NPA使用這些創新癌症藥物：

1. 病人所需的創新藥物在香港尚未註冊，但在歐美或內地已上市。

2. 必須經香港的醫生（主要是臨床／內科腫瘤科專科醫生）診斷和評估，確定病人的情況適合或有需要使用該項創新藥物。

一、這次「突破性療法認定」，意味著什麼？

FDA授予Daraxonrasib「突破性療法認定」，不等於有關一線聯合方案已獲批准上市。這表示，FDA認為該療法針對嚴重疾病，而初步臨床證據顯示，相比現有治療，它有望帶來顯著改善，故可加快其後的研發與審評。

今次認定來自一項1/2期臨床研究。

研究中，過往未接受治療、帶有RAS基因異常的轉移性胰臟癌患者，接受了Daraxonrasib聯合吉西他濱和白蛋白紫杉醇的治療。

結果顯示，有關聯合方案初步抗腫瘤成效令人鼓舞，而且整體安全性可控。

二、核心资讯：明确适用人群与研发定位

今次FDA突破性療法認定，針對既往未接受過全身系統治療的轉移性胰臟導管腺癌成人患者，採用Daraxonrasib聯合常用化療組合：吉西他濱＋白蛋白紫杉醇。

須重點釐清其臨床定位：

1. 今次一線聯合方案仍屬研究階段：只獲授予突破性療法認定，用於加快藥物研發與審評，尚未獲批准上市，其療效與安全性仍有待證實，暫未納入常規臨床應用；

2. 已獲批准適應症（美國）：Daraxonrasib已獲FDA正式批准，用於既往接受過至少一線系統治療，或不適合接受多藥聯合化療的轉移性胰臟導管腺癌成人患者，屬後線治療的重要靶向選擇。

三、认定依据：临床数据支撑核心价值

今次突破性療法認定，建基於Ⅰ/Ⅱ期RMC-GI-102開放標籤、多中心臨床研究數據。研究對象為帶有RAS突變初治轉移性胰臟導管腺癌患者，初步結果顯示：Daraxonrasib聯合標準化療方案展現可觀的抗腫瘤活性，整體安全性可控，不良反應情況與該靶向藥物及標準化療的已知安全特性一致，未見新的不可控風險。

基於上述初步陽性數據，目前全球多中心Ⅲ期註冊臨床試驗RASolute 303正進行中。該研究將進一步比較「靶向聯合化療、靶向單藥、單純化療」三種方案的療效與安全性，涵蓋所有初治轉移性胰臟導管腺癌患者（不限RAS基因型），最終確證該一線聯合方案的臨床獲益，為日後的上市申請提供重要依據。

四、读懂FDA突破性疗法认定的临床意义

突破性療法認定是FDA為嚴重或難治疾病設立的加速審評通道，旨在快速推進具潛在突破價值的新藥研發，不等同於藥品獲批准上市。

獲得該認定後，有關胰臟癌一線聯合方案可獲FDA提供全程研發指導、滾動審評、優先審查等多項加速措施，大幅縮短臨床研發與上市審評週期，讓難治性胰臟癌患者有望更早獲得新型精準治療方案。

今次也是Daraxonrasib所獲得的第三項FDA突破性療法認定，反映業界高度認可RAS靶向方案在攻克難治性胰臟癌方面的潛力。

五、临床用药安全重点提示

基於該藥物已獲批准後線治療適應症的臨床數據，臨床應用時須重點監測多項不良反應，為日後一線聯合治療的安全管控提供參考：

1. 皮膚及軟組織毒性：屬常見不良反應，可出現皮疹、甲溝炎、皮膚乾裂等，臨床上可透過及早外用類固醇、日常防曬、潤膚護理等方式預防；

2. 口腔炎、腹瀉：屬常見消化道不良反應，多數可透過對症處理緩解，並按嚴重程度適時調整藥物劑量；

3. 嚴重不良事件：臨床上須警惕胃腸道穿孔、間質性肺病／肺炎等罕見但致命的不良反應，用藥期間須密切監測患者症狀，及早介入。

RAS基因突變是胰臟癌最重要的驅動突變之一，過去一直因「不可成藥」而被視為治療難題。Daraxonrasib作為新型泛RAS靶向抑制劑，已成功突破胰臟癌後線治療的困局；而今次一線聯合方案獲授予突破性療法認定，進一步完善胰臟癌全程精準治療的探索佈局。

就預後極差、治療選擇有限的轉移性胰臟癌患者而言，該方案的加速研發具重要臨床意義。期待日後第三期臨床數據的公佈，可進一步印證其用於一線治療的療效與安全性，為初治轉移性胰臟癌患者提供更優質和更精準的治療新選擇，改善晚期患者的存活預後。

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