新藥研究崎嶇之路

新藥研究崎嶇之路

新冠肺炎疫情在多國仍然高踞不下，全世界都把控制疫情的希望，聚焦於疫苗及藥物研發，報章不時有關於新抗病毒藥如瑞德西韋的臨床試驗報告，可惜到目前為止，還沒有一種藥能通過臨床試驗，證實肯定有效並批准於新冠肺炎治療。

看了這些新冠肺炎藥物臨床試驗的報道，令筆者想起在大學做研究時，參與了不少肝癌新標靶藥的臨床試驗，當中有數種標靶藥，初時滿懷希望，但經過臨床試驗三部曲洗禮後均鎩羽而歸。藥物研究由臨床前的實驗室及動物研究，到臨床試驗本身已是一條漫長之路，當臨床前研究顯示藥物於動物模型有足夠的安全及有效性，而可進入人類臨床試驗，那又是另一條崎嶇之路。

任何新藥物一般要經過三期的臨床試驗，以證實藥物效果及安全性，才會得到藥物管理局的認可及批准用於治療病人。

一期試驗

一期試驗一般會招募數十位健康志願者（如癌症藥物則一般會招募癌症患者），以評估新藥的安全性、藥理及建立適當劑量。

二期試驗

二期臨床試驗則是以小規模(一般數十人)病人，評估一期試驗為藥物建立的不同劑量，對病人的藥效及安全性。

三期試驗

是大規模招募數百至數千病人，隨機將病人分配到試驗新藥組或對照組（randomized controlled trial），並以雙盲（double-blind）準則進行試驗，即醫生與病人均不知道被分配到那一組，以最科學的方法去確認新藥是否優勝或不差於現有的標準藥物。經藥物管理局審核及接納三期試驗數據證實新藥有效及安全，新藥便可正式註冊應用於病人。

癌症藥物是近年全世界各大藥廠投入最多資源的研發藥物，相對於眾多白老鼠實驗證實有效的癌症藥物，能夠經得起三期臨床試驗考驗脫穎而出，獲藥物管理局批准於癌症病人應用的藥物可謂鳳毛麟角。以肝細胞肝癌為例，八零年代和九零年代，不少藥物於三期臨床試驗後都無法證實有效，其他癌症常用的化療藥對肝癌毫無作用，醫生對於晚期肝癌束手無策。

直至2007年，對肝癌有效的藥物終於通過三期臨床試驗面世，這是一種抑制肝癌血管生長的標靶藥，但它的療效十分有限，相對於安慰劑組病人，新藥組病人生命平均只是延長三個月。往後的十年，有數種針對肝癌的標靶新藥，在二期臨床試驗中顯示有一定治療效果，但都過不了三期臨床試驗這一關。幸而肝癌藥物的研究學者屢敗屢戰，2018年終於有第二代新標靶藥物，通過三期臨床試驗證實有效而獲批准應用於肝癌病人。

新藥研發之路的確是荊棘滿途，但憑着各國研究人員全力以赴，希望盡快戰勝疫情的意志，相信很快便會迎來攻克新冠肺炎病毒的有效藥物。

資料由HKIOC提供

新藥研究崎嶇之路