里程碑喜訊｜萬眾期待！轉移性胰臟癌口服新藥Daraxonrasib獲FDA正式批准上市

胰臟癌惡性程度較高，大部分患者確診時已進入晚期、出現遠處轉移。長久以來，胰臟癌的治療方法選擇有限，臨床上仍有較大的未被滿足需求。RAS突變是驅動絕大部分胰臟腺癌生長的關鍵因素，該靶點過去數十年來一直難以研發相關藥物。

2026年8月26日，美國食品及藥物管理局（FDA）批准一款全新的口服RAS（ON）多選擇性抑制劑（Daraxonrasib），用於治療成人轉移性胰臟腺癌患者。本次審批較原定截止日期提前約6.5個月完成。

***本藥物（Daraxonrasib）目前尚未獲香港及中國內地批准上市。有相關治療需要的患者，在接受醫生面診及評估後，可透過香港「指定藥物使用計劃（NPA）」申請相關治療用藥。如有需要，歡迎聯絡香港綜合腫瘤中心客服查詢詳情。

*Name Patient Access Program（即NPA），即「指定藥物使用計劃」，俗稱「新藥綠色通道」。符合以下兩項條件的病人，可透過NPA使用這些創新癌症藥物：

1. 病人所需的創新藥物尚未在香港註冊，但已在歐美或中國內地上市。

2. 病人必須經香港醫生（主要為臨床腫瘤科或內科腫瘤科專科醫生）診斷及評估，確定其情況適合或有需要使用該創新藥物。

一、獲批適應症範圍

獲批使用這項療法的人士，須符合以下兩項條件其中一項：

1. 轉移性胰臟腺癌成人患者，已接受至少一線全身性治療；

2. 轉移性胰臟腺癌成人患者，身體狀況不適合接受多種藥物聯合化療方案。

值得注意的是，本次獲批不要求患者預先接受RAS基因伴隨診斷檢測；無論腫瘤是否檢出RAS突變，均可納入使用範圍。

二、Ⅲ期臨床試驗核心療效數據

本次上市批准建基於全球多中心、隨機、開放標籤Ⅲ期RASolute‑302研究結果。研究共納入500名轉移性胰臟腺癌受試者，並按1:1比例隨機分組：實驗組口服該靶向藥物；對照組接受由醫生選擇的標準化療方案。

主要療效結果如下：

▶ 全部意向治療人群

• 中位總存活期：靶向藥物組13.2個月，化療對照組6.7個月，死亡風險下降60%；

• 中位無惡化存活期：靶向藥物組7.2個月，化療對照組3.6個月；

• 客觀緩解率：靶向藥物組30%，化療對照組11%。

▶ RAS-G12突變亞組人群，同樣觀察到具統計學意義的存活獲益。

以上為臨床試驗群體的結果，並不代表每一位使用者均可獲得相同時長的存活獲益。建議的給藥方案為每日口服一次，持續用藥直至疾病惡化或出現患者無法耐受的毒性反應。

三、藥物作用原理

這款口服靶向藥物屬於RAS（ON）多選擇性抑制劑。藥物進入人體後，會與體內的親環蛋白‑A結合，共同形成三元複合體，作用於處於活化狀態的RAS蛋白，阻斷下游促進腫瘤增殖的訊號通路，從而抑制腫瘤生長。

這種作用模式可涵蓋多種常見的RAS突變亞型，不局限於單一突變位點。

四、安全性概況及需要重點監測的風險

臨床試驗中觀察到的不良反應大多可控，但仍有幾類不良事件需要在臨床上重點監測：

1. 皮膚及軟組織毒性；

2. 口腔炎；

3. 腹瀉；

4. 胃腸道穿孔風險；

5. 間質性肺病、肺炎；

6. 胚胎及胎兒毒性，懷孕期間使用可能對胎兒造成傷害。

結語

長久以來，轉移性胰臟腺癌的臨床治療選擇較為有限。本次FDA批准的RAS抑制劑，為這個領域帶來新的進展。

該療法目前尚未在香港、中國內地上市，藥物可透過香港指定藥物使用計劃（NPA）申請，為有需要的患者提供專科評估及國際新藥資訊對接服務。

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