FDA加速批准Camizestrant：ESR1突變晚期乳腺癌，ctDNA檢出突變即可提前干預

2026年9月4日，美國FDA加速批准口服SERD（Selective Estrogen Receptor Degrader）藥物Camizestrant聯合CDK4/6抑制劑（阿貝西利、哌柏西利、瑞博西利），用於成人HR陽性、HER2陰性局部晚期或轉移性乳腺癌。

適用人群：在芳香化酶抑制劑聯合CDK4/6抑制劑治療期間，經FDA授權伴隨診斷檢出ESR1突變，且尚未出現影像學疾病進展的患者。

本次同步批准可透過外周血ctDNA（ctDNA，血液腫瘤DNA）檢測ESR1突變，篩選適合該方案的患者。這也是FDA首次批准以血液ctDNA檢出耐藥突變、在影像學進展前動治療的抗腫瘤方案。

圖源：FDA

***本藥物（Camizestrant）目前尚未在香港及中國大陸獲得上市批准。有相關治療需要的患者，在接受醫生面診及評估後，可透過香港「指定藥物使用計劃（NPA）」申請相關治療用藥。如有需要，歡迎聯絡香港綜合腫瘤中心客服查詢詳情。

* Named Patient Access Program（即NPA）「指定藥物使用計劃」，俗稱「新藥綠色通道」，符合以下兩個情況的病人，可以透過NPA使用這些創新癌症藥物：

1. 病人需要的創新藥物在香港仍未註冊，但在歐美或內地已上市。

2. 必須經香港的醫生（主要是內科腫瘤科專科醫生）診斷和評估後，確定病人的情況適合或有必要使用該項創新藥物。

一、Ⅲ期SERENA‑6研究核心數據

該批准基於隨機、雙盲、多中心Ⅲ期SERENA‑6（NCT04964934）試驗。研究共入組315例患者，按1:1分為兩組：

試驗組換用Camizestrant，繼續維持原有CDK4/6抑制劑；

對照組繼續芳香化酶抑制劑聯合原有CDK4/6抑制劑。

入組患者均在一線芳香化酶抑制劑+CDK4/6抑制劑治療≥6個月，ctDNA檢出ESR1突變，影像學評估無疾病進展。

圖源：藥廠新聞

研究主要終點為研究者評估的無惡化存活期（PFS）：

▶ Camizestrant+CDK4/6抑制劑組：中位PFS16.0個月，疾病進展或死亡風險HR=0.44（95% CI 0.31至0.60，P＜0.00001）

▶ 芳香化酶抑制劑+CDK4/6抑制劑對照組：中位PFS9.2個月

數據提示，在ctDNA檢出ESR1突變時更換方案，可降低疾病進展風險。目前總存活期數據尚未成熟，本次為加速批准，需要後續確證試驗進一步驗證獲益。

二、給藥方案

Camizestrant推薦劑量為75mg，每日口服一次，進食與否均可；持續用藥直至疾病進展或出現不可耐受毒性。

聯合使用的CDK4/6抑制劑包含阿貝西利、哌柏西利、瑞博西利，聯用期間CDK4/6抑制劑維持原有劑量。

三、安全性要點

用藥前必須採用FDA授權的檢測，從血液ctDNA中檢出ESR1突變，不需要等待影像學確認腫瘤進展。

設置黑框警告：Camizestrant聯用可延長QTc間期（經心率校正後的QT間期，用於評估心臟電活動異常風險），若與其他延長QTc間期藥物合用，會增加心律失常風險。

其他需要關注的不良反應包括心動過緩、胚胎‑胎兒毒性。

用藥前建議完善心電圖檢查，評估並矯正電解質異常；治療期間持續監測心率與QTc間期，根據QTc延長程度暫停、減量或永久停藥。

四、意義

ESR1突變是HR陽性乳腺癌接受芳香化酶抑制劑治療後常見的耐藥機制。傳統內分泌治療管理模式，多等待影像學確認疾病進展後再更換方案。

SERENA‑6研究為「液體活檢監測、檢出耐藥突變後提前轉換內分泌方案」提供了Ⅲ期循證數據，為這部分晚期乳腺癌提供新的治療思路。需要注意，ctDNA檢測、換藥時機、長期存活獲益仍有待更多真實世界數據與確證試驗進一步驗證。

結語

本次加速批准，為HR陽性、HER2陰性晚期乳腺癌的耐藥監測與早期干預，帶來全新的循證參考。以液體活檢檢出ESR1突變作為換藥節點，打破既往等待影像學進展再調整方案的傳統思路，為內分泌治療的全程管理提供了新方向。

同時需要明確，加速批准的屬性意味着該適應症的持續獲批仍有待後續確證研究驗證整體存活獲益。實踐中，需結合患者個體情況、檢測結果及安全性風險綜合考慮，審慎評估用藥時機。期待更多真實世界數據與長期隨訪結果，進一步明確該治療策略的適用範圍。

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