FDA授予新藥Risvutatug rezetecan孤兒藥資格，為小細胞肺癌治療帶來新希望
美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其開發的新藥GSK’227（現名為Risvutatug rezetecan）孤兒藥資格，用於治療小細胞肺癌（SCLC）。
註：美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥資格，旨在激勵針對美國患者人數少於20萬的罕見疾病的藥物研發。
授予依據
此次孤兒藥資格的授予基於1期ARTEMIS-001臨床試驗的初步結果。該研究評估了Risvutatug rezetecan在廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）病人中的療效。
研究人員報告稱，部分病人對藥物的反應持續時間較長。這一點尤為重要，因為小細胞肺癌進展迅速且容易復發，長期控制病情的情況非常罕見。
1. 廣泛期小細胞肺癌存在迫切的治療需求
2022年肺癌整體新發個案約為106.06萬宗，死亡約73.33萬宗，位居中國惡性腫瘤發病死亡首位。其中小細胞肺癌佔比約為15%，年新發個案約為15.91萬宗。大多數病人確診時已失去根治機會，整體生存率很低。這一現狀凸顯了加強高危人群篩查、推動早期診斷和治療的緊迫性。
廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）是一種侵略性極強、治療選擇十分有限的疾病，以生長迅速、早期轉移以及初始治療後高度復發著稱。其五年生存率約為3%，大多數病人在一線治療後會出現復發。在當前標準治療下，復發後的平均總生存期約為8個月。鑑於廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）病人目前面臨的巨大未滿足醫療需求，亟需開發新的治療手段。
2. Risvutatug Rezetecan是一款什麼藥？
Risvutatug rezetecan是一種靶向B7-H3的抗體偶聯藥物（ADC），而B7-H3是一種在部分癌細胞表面表達的蛋白。
Risvutatug rezetecan由一種全人源抗體和一種化療藥物組成，這種化療藥物可以干擾癌細胞的DNA複製。通過把化療藥物直接送到癌細胞內，這種方法可以更有效地殺死腫瘤，同時對健康細胞的傷害更小。
3. Risvutatug Rezetecan已獲得多項監管認可
此次孤兒藥資格認定，標誌着Risvutatug rezetecan在監管層面取得了又一項重要里程碑。
此次FDA的決定是在歐洲藥品管理局此前授予Risvutatug rezetecan用於肺神經內分泌癌（涵蓋小細胞肺癌在內）孤兒藥資格之後作出的。
此前，Risvutatug rezetecan還獲得了歐洲藥品管理局針對復發或難治性廣泛期小細胞肺癌授予的優先藥物（PRIME）資格，以及FDA授予的復發或難治性廣泛期小細胞肺癌的突破性療法資格。
4. Risvutatug Rezetecan的下一步臨床研究
針對小細胞肺癌病人，英國葛蘭素史克（GSK）公司已於2025年8月啟動了一項全球3期臨床試驗，用於評估Risvutatug Rezetecan在復發性廣泛期小細胞肺癌中的療效。
這項研究結果，對於判斷早期療效信號能否真正轉化為病人生存或生活質量的明顯改善至關重要。
資料來源：https://www.curetoday.com/view/gsk-227-wins-fda-orphan-drug-designation-in-small-cell-lung-cancer
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