前沿速递｜Daraxonrasib联合化疗获BTD认定，拓展初治转移性胰腺癌治疗

胰腺癌因恶性程度高、早期筛查难度大、预后极差，被临床称为“癌王”，其中胰腺导管腺癌（Pancreatic Ductal Adenocarcinoma）为最常见病理类型。多数患者确诊时已发生远处转移，五年生存率极低，长期以来，晚期转移性胰腺癌的一线精准治疗方案存在巨大临床缺口。

2026年9月14日，美国FDA传来重磅前沿进展：新型口服RAS多靶点抑制剂Daraxonrasib（RMC-6236）联合吉西他滨+白蛋白紫杉醇标准化疗方案，成功斩获突破性疗法认定（BTD），为初治转移性胰腺导管腺癌患者开辟全新的精准治疗探索方向。

***本药物（Daraxonrasib）目前尚未在香港及中国大陆获得上市批准。有相关治疗需求的患者，在经医生面诊评估后，可通过香港“指定药物使用计划（NPA）”申请相关治疗用药，有需要即可联系我们香港综合肿瘤中心的客服查询了解更多。

   Name Patient Access Program（即NPA）“指定药物使用计划”，俗称“新药绿色通道”，符合以下两个情况的病人，可以透过NPA使用这些创新癌症药物：

  1. 病人需要的创新药物在香港仍未注册，但在欧美或内地已上市。

  2. 必须经香港的医生（主要是临床/内科肿瘤科专科医生）诊断和评估后，确定病人的情况适合或有必要使用该项创新药物。

FDA授予Daraxonrasib“突破性疗法认定”，不等于这个一线联合方案已经获批上市。它的意思是，FDA认为这项治疗针对的是严重疾病，而且目前已经有初步临床证据显示，它相比现有治疗可能带来明显改善，因此可以加快后续研发和审评。

这次认定来自一项1/2期临床研究。

研究中，此前没有接受过治疗、携带RAS基因异常的转移性胰腺癌患者，接受了Daraxonrasib联合吉西他滨和白蛋白紫杉醇治疗。

结果显示，这一联合方案已经出现了令人鼓舞的初步抗肿瘤效果，而且安全性总体可控。

本次FDA突破性疗法认定，针对既往未接受过全身系统治疗的转移性胰腺导管腺癌成人患者，治疗方案为Daraxonrasib联合临床经典化疗组合：吉西他滨+白蛋白紫杉醇。

需重点厘清临床定位：

1. 本次一线联合方案仍为在研阶段：仅获得突破性疗法认定，用于加速药物研发与审评，尚未获批上市，有效性与安全性仍待确证，暂未投入临床常规使用；

2. 药物已获批适应症（美国）：Daraxonrasib已获FDA正式批准，用于既往接受过至少一线系统治疗，或不适合多药联合化疗的转移性胰腺导管腺癌成人患者，是临床后线治疗的重要靶向选择。

本次突破性疗法认定，依托于Ⅰ/Ⅱ期RMC-GI-102开放标签、多中心临床研究数据。研究针对RAS突变初治转移性胰腺导管腺癌患者开展，初步临床结果显示：Daraxonrasib联合标准化疗方案展现出可观的抗肿瘤活性，且整体安全性可控，不良反应特征与该靶向药物、标准化疗的已知安全谱一致，未出现新增不可控风险。

基于上述初步阳性数据，目前全球多中心Ⅲ期注册临床研究RASolute 303正在推进中。该研究将进一步对比「靶向联合化疗、靶向单药、单纯化疗」三种方案的疗效与安全性，覆盖所有初治转移性胰腺导管腺癌患者（不限RAS基因型），最终确证该一线联合方案的临床获益，为后续上市申请提供核心依据。

突破性疗法认定是FDA针对重症、难治性疾病设立的加速审评通道，核心目的是快速推进具备潜在突破性价值的新药研发，不等同于药品上市批准。

获得该认定后，该胰腺癌一线联合方案将享受FDA全程研发指导、滚动审评、优先核查等多重加速政策，能够大幅缩短临床研发与上市审评周期，让难治性胰腺癌患者有望更快用上新型精准治疗方案。

此次也是Daraxonrasib斩获的第三项FDA突破性疗法认定，充分体现了业界对RAS靶向方案攻克难治性胰腺癌的高度认可。

基于该药物已获批的后线治疗适应症临床数据，临床应用需重点监测多项不良反应，为后续一线联合治疗的安全管控提供参考：

1. 皮肤及软组织毒性：为高发不良反应，可出现皮疹、甲沟炎、皮肤干裂等，临床可通过提前外用激素、日常防晒、润肤护理等方式预防；

2. 口腔炎、腹泻：为常见消化道不良反应，多数可通过对症治疗缓解，需根据严重程度及时调整用药剂量；

3. 严重风险事件：临床需警惕胃肠道穿孔、间质性肺病/肺炎等罕见但致命的不良反应，用药期间需密切监测患者症状，及时干预。

RAS基因突变是胰腺癌最核心的驱动突变之一，长期以来因“不可成药”成为临床治疗难题。Daraxonrasib作为新型泛RAS靶向抑制剂，已成功打破胰腺癌后线治疗的困境，而本次一线联合方案斩获突破性疗法认定，进一步补齐了胰腺癌全程精准治疗的探索短板。

对于预后极差、治疗选择有限的转移性胰腺癌患者而言，该方案的加速研发具有重要临床意义。期待后续Ⅲ期临床数据的公布，能够进一步验证其一线治疗的有效性与安全性，为初治转移性胰腺癌患者提供更优质、更精准的治疗新选择，改善晚期患者的生存预后。

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