FDA加速批准Camizestrant：ESR1突变晚期乳腺癌，ctDNA检出突变即可提前干预

2026年9月4日，美国FDA加速批准口服SERD（Selective Estrogen Receptor Degrader）药物Camizestrant联合CDK4/6抑制剂（阿贝西利、哌柏西利、瑞博西利），用于成人HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌。

适用人群：在芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂治疗期间，经FDA授权伴随诊断检出ESR1突变，且尚未出现影像学疾病进展的患者。

本次同步批准可通过外周血ctDNA（ctDNA，血液肿瘤DNA）检测ESR1突变，筛选适合该方案的患者。这也是FDA首次批准以血液ctDNA检出耐药突变、在影像学进展前动治疗的抗肿瘤方案。

图源：FDA

***本药物（Camizestrant）目前尚未在香港及中国大陆获得上市批准。有相关治疗需求的患者，在经医生面诊评估后，可通过香港“指定药物使用计划（NPA）”申请相关治疗用药，有需要即可联系我们香港综合肿瘤中心的客服查询了解更多。

* Named Patient Access Program（即NPA）“指定药物使用计划”，俗称“新药绿色通道”，符合以下两个情况的病人，可以透过NPA使用这些创新癌症药物：

1. 病人需要的创新药物在香港仍未注册，但在欧美或内地已上市。

2. 必须经香港的医生（主要是内科肿瘤科专科医生）诊断和评估后，确定病人的情况适合或有必要使用该项创新药物。

一、Ⅲ期SERENA‑6研究核心数据

该批准基于随机、双盲、多中心Ⅲ期SERENA‑6（NCT04964934）试验。研究共入组315例患者，按1:1分为两组：

试验组换用Camizestrant，继续维持原有CDK4/6抑制剂；

对照组继续芳香化酶抑制剂联合原有CDK4/6抑制剂。

入组患者均在一线芳香化酶抑制剂+CDK4/6抑制剂治疗≥6个月，ctDNA检出ESR1突变，影像学评估无疾病进展。

图源：药厂新闻

研究主要终点为研究者评估的无进展生存期（PFS）：

▶ Camizestrant+CDK4/6抑制剂组：中位PFS16.0个月，疾病进展或死亡风险HR=0.44（95% CI 0.31‑0.60，P＜0.00001）

▶ 芳香化酶抑制剂+CDK4/6抑制剂对照组：中位PFS9.2个月

数据提示，在ctDNA检出ESR1突变时更换方案，可降低疾病进展风险。目前总生存期数据尚未成熟，本次为加速批准，需要后续确证试验进一步验证获益。

二、给药方案

Camizestrant推荐剂量为75mg，每日口服一次，进食与否均可；持续用药直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

联合使用的CDK4/6抑制剂包含阿贝西利、哌柏西利、瑞博西利，联用期间CDK4/6抑制剂维持原有剂量。

三、安全性要点

用药前必须采用FDA授权的检测，从血液ctDNA中检出ESR1突变，不需要等待影像学确认肿瘤进展。

设置黑框警告：Camizestrant联用可延长QTc间期（经心率校正后的QT间期，用于评估心脏电活动异常风险），若与其他延长QTc间期药物合用，会增加心律失常风险。

其他需要关注的不良反应包括心动过缓、胚胎‑胎儿毒性。

用药前建议完善心电图检查，评估并纠正电解质异常；治疗期间持续监测心率与QTc间期，根据QTc延长程度暂停、减量或永久停药。

四、意义

ESR1突变是HR阳性乳腺癌接受芳香化酶抑制剂治疗后常见的耐药机制。传统内分泌治疗管理模式，多等待影像学确认疾病进展后再更换方案。

SERENA‑6研究为“液体活检监测、检出耐药突变后提前转换内分泌方案”提供了Ⅲ期循证数据，为这部分晚期乳腺癌提供新的治疗思路。需要注意，ctDNA检测、换药时机、长期生存获益仍有待更多真实世界数据与确证试验进一步验证。

结语

本次加速批准，为HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的耐药监测与早期干预，带来全新的循证参考。以液体活检检出ESR1突变作为换药节点，打破既往等待影像学进展再调整方案的传统思路，为内分泌治疗的全程管理提供了新方向。

同时需要明确，加速批准的属性意味着该适应症的持续获批仍有待后续确证研究验证总生存获益。实践中，需结合患者个体情况、检测结果及安全性风险综合权衡，审慎评估用药时机。期待更多真实世界数据与长期随访结果，进一步明确该治疗策略的适用边界。

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