新冠肺炎疫情在多國仍然高踞不下,全世界都把控制疫情的希望,聚焦於疫苗及藥物研發,報章不時有關於新抗病毒藥如瑞德西韋的臨床試驗報告,可惜到目前為止,還沒有一種藥能通過臨床試驗,證實肯定有效並批准於新冠肺炎治療。

看了這些新冠肺炎藥物臨床試驗的報道,令筆者想起在大學做研究時,參與了不少肝癌新標靶藥的臨床試驗,當中有數種標靶藥,初時滿懷希望,但經過臨床試驗三部曲洗禮後均鎩羽而歸。藥物研究由臨床前的實驗室及動物研究,到臨床試驗本身已是一條漫長之路,當臨床前研究顯示藥物於動物模型有足夠的安全及有效性,而可進入人類臨床試驗,那又是另一條崎嶇之路。

Medical research

任何新藥物一般要經過三期的臨床試驗,以證實藥物效果及安全性,才會得到藥物管理局的認可及批准用於治療病人。

一期試驗

一期試驗一般會招募數十位健康志願者(如癌症藥物則一般會招募癌症患者),以評估新藥的安全性、藥理及建立適當劑量。

二期試驗

二期臨床試驗則是以小規模(一般數十人)病人,評估一期試驗為藥物建立的不同劑量,對病人的藥效及安全性。

Drugs Medications and placebo

三期試驗

是大規模招募數百至數千病人,隨機將病人分配到試驗新藥組或對照組(randomized controlled trial),並以雙盲(double-blind)準則進行試驗,即醫生與病人均不知道被分配到那一組,以最科學的方法去確認新藥是否優勝或不差於現有的標準藥物。經藥物管理局審核及接納三期試驗數據證實新藥有效及安全,新藥便可正式註冊應用於病人。

Cancer treatment and drugs

癌症藥物是近年全世界各大藥廠投入最多資源的研發藥物,相對於眾多白老鼠實驗證實有效的癌症藥物,能夠經得起三期臨床試驗考驗脫穎而出,獲藥物管理局批准於癌症病人應用的藥物可謂鳳毛麟角。以肝細胞肝癌為例,八零年代和九零年代,不少藥物於三期臨床試驗後都無法證實有效,其他癌症常用的化療藥對肝癌毫無作用,醫生對於晚期肝癌束手無策。

直至2007年,對肝癌有效的藥物終於通過三期臨床試驗面世,這是一種抑制肝癌血管生長的標靶藥,但它的療效十分有限,相對於安慰劑組病人,新藥組病人生命平均只是延長三個月。往後的十年,有數種針對肝癌的標靶新藥,在二期臨床試驗中顯示有一定治療效果,但都過不了三期臨床試驗這一關。幸而肝癌藥物的研究學者屢敗屢戰,2018年終於有第二代新標靶藥物,通過三期臨床試驗證實有效而獲批准應用於肝癌病人。

新藥研發之路的確是荊棘滿途,但憑着各國研究人員全力以赴,希望盡快戰勝疫情的意志,相信很快便會迎來攻克新冠肺炎病毒的有效藥物。

原文刊於:蘋果日報

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潘冬平醫生

外科專科醫生