重磅！FDA提前批准乳腺癌新藥vepdegestrant ESR1突變患者迎來精準新選擇

2026年5月1日，美國食品及藥物管理局（FDA）正式批准vepdegestrant上市，用於治療ER陽性、HER2陰性、ESR1突變的晚期或轉移性乳腺癌成人患者，為經內分泌治療後疾病進展的患者帶來全新治療方案。

本藥物目前尚未於香港及中國內地獲得上市批准。如有相關治療需求，患者須經醫生親身診症評估後，可透過香港的『指定病人用藥計劃（NPA）』申請相關治療方案。

指定藥物使用計劃（Name Patient Access Program，簡稱NPA），俗稱「新藥綠色通道」，符合以下兩個情況的病人，可透過NPA使用這些創新癌症藥物：

1. 病人需要的創新藥物在香港仍未註冊，但在歐美或內地已上市。

2. 必須經香港的醫生（主要為臨床／腫瘤科專科醫生）診斷和評估後，確定病人的情況適合或有必要使用該項創新藥物。

1. 獲批核心資訊

本次獲批的vepdegestrant是一款異雙功能蛋白降解劑，精準針對乳腺癌關鍵治療靶點，獲批適應症明確：

▶ 適用人群：經FDA授權檢測確認ESR1突變的ER陽性、HER2陰性晚期／轉移性乳腺癌成人患者

▶ 治療前提：接受過至少一線內分泌治療後疾病進展

▶ 伴隨診斷：同步批准液體活檢檢測作為伴隨診斷產品，用於篩選適合接受vepdegestrant治療的ESR1突變乳腺癌患者

FDA此次審批較目標日期提前一個月，為患者快速用上新藥打通綠色通道。

2. 臨床數據亮眼，顯著延長無惡化存活期

本次獲批基於VERITAC-2（NCT05654623） 隨機、開放標籤、多中心對照試驗，共納入624名符合條件的乳腺癌患者，其中270名攜帶ESR1突變。

關鍵臨床結果（ESR1突變人群）

1. 無惡化存活期（PFS）

· vepdegestrant組：中位無惡化存活期5個月

· 氟維司群對照組：中位無惡化存活期2.1個月

· 風險比0.57，差異具有顯著統計學意義（p=0.0001）

2. 客觀緩解率（ORR）

· vepdegestrant組：19%

· 氟維司群對照組：4%

3. 總存活期（OS）數據尚不成熟，分析時死亡率僅16%，長期獲益仍在持續跟進中。

試驗納入患者均接受過1至2線內分泌治療（含一線CDK4/6抑制劑治療），驗證了vepdegestrant在經治人群中的可靠療效。

3. 用法用量與安全提示

推薦劑量

· 200 mg，口服，每日1次，隨餐服用

· 持續用藥至疾病進展或出現不可耐受的毒性

重要安全警示

藥品說明書明確標註兩項核心注意事項：

1. QT間期延長：用藥期間需關注心臟相關監測

2. 胚胎－胎兒毒性：具有胎兒傷害風險，育齡期患者需採取有效避孕措施

4. 臨床意義

ESR1突變是ER陽性乳腺癌內分泌治療耐藥的重要原因，此類患者既往治療選擇有限。vepdegestrant作為新型蛋白降解劑，精準直擊ESR1突變靶點，憑藉更優的無惡化存活期與緩解率，成為ESR1突變晚期乳腺癌的全新標準治療選擇，填補臨床治療空白。

結語

隨着vepdegestrant獲FDA正式批准，ESR1突變晚期乳腺癌患者迎來全新治療選擇，也為臨床精準靶向治療再添重磅利器，期望未來惠及更多患者。

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