FDA最新獲批：lirafugratinib，用於FGFR2融合/重排經治膽管癌

2026年9月23日，FDA批准lirafugratinib，用於治療曾接受治療、不可切除的局部晚期或轉移性膽管癌，且腫瘤帶有FGFR2基因融合或其他重排的患者。

該藥物為激酶抑制劑，今次獲批是基於REFOCUS（NCT04526106）臨床試驗數據，同時獲授予優先審評、突破性療法認定及孤兒藥認定，申報程序採用RTOR即時腫瘤學審評試點項目。

圖源：FDA

***本藥物（lirafugratinib）目前尚未在香港及中國大陸獲得上市批准。有相關治療需要的患者，經醫生面診評估後，可透過香港「指定藥物使用計劃（NPA）」申請相關治療用藥，如有需要可聯繫我們香港綜合腫瘤中心的客戶服務查詢了解更多。

Name Patient Access Program（即NPA）「指定藥物使用計劃」，俗稱「新藥綠色通道」，符合以下兩個情況的病人，可透過NPA使用這些創新癌症藥物：

1. 病人需要的創新藥物在香港仍未註冊，但在歐美或內地已上市。

2. 必須經香港的醫生（主要是臨床／內科腫瘤科專科醫生）診斷和評估後，確定病人的情況適合或有需要使用該項創新藥物。

一、新藥簡介

FGFR2基因融合或重排是膽管癌中可作為靶點的驅動基因變異之一，此類基因異常會持續激活FGFR信號通路，促進腫瘤細胞增殖及存活。

lirafugratinib作為FGFR激酶抑制劑，可作用於FGFR2靶點，抑制相關異常信號傳導，從而發揮抗腫瘤作用。

今次獲批為帶有該基因變異、並已接受前期治療的膽管癌患者，增添一項靶向治療選擇。

二、臨床試驗核心數據

REFOCUS是一項多中心、開放標籤、單臂研究，共納入116名符合條件的患者。入組受試者患有不可切除的局部晚期或轉移性膽管癌，曾接受化療或化療聯合免疫治療，且未接受過其他FGFR抑制劑治療。

受試者接受lirafugratinib 70mg，每日一次口服，直至疾病惡化或出現無法耐受的毒性。

基於獨立評審委員會按照RECISTv1.1評估標準：

▶ 客觀緩解率（ORR）：46%（95%CI：36%至55%）

▶ 中位緩解持續時間（DOR）：11.8個月（95%CI：7.5至13.0個月）

三、需重點關注的安全性提示

根據FDA處方資訊，該藥物存在數項重要警示，臨床使用時需留意監測：

1. 眼部毒性：用藥期間需監測眼部相關不良反應，出現眼部不適時及時評估。

2. 高磷血症與軟組織鈣化：FGFR抑制劑類藥物常見此類代謝相關改變，需定期監測血磷水平，並視情況進行干預。

3. 胚胎-胎兒毒性：該藥物可能對胎兒造成傷害，育齡期患者在用藥期間及停藥後一段時間內，需採取有效的避孕措施。

四、推薦用藥方案

推薦劑量為70mg，口服，每日一次，持續治療直至疾病惡化或出現不可耐受的毒性。

五、補充說明

今次FDA批准屬加速批准通道。在加速批准機制下，藥物的持續獲批狀態，有賴於後續驗證性臨床試驗進一步確認臨床效益。

結語

膽管癌惡性程度較高，晚期患者治療選擇有限，基因分型指導下的靶向治療持續為此類患者拓展治療空間。FGFR2融合／重排亞型的靶向藥物不斷取得進展，為精準治療增添新的臨床選項。

臨床實踐中，需先完成基因檢測以明確靶點狀態，再由專科醫生綜合評估是否適用相應的靶向藥物。

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