ROS1肺癌后线治疗新选择！FDA获批全新靶向药Zidesamtinib
2026年7月下旬，美国食品药品监督管理局（FDA）批准新一代口服ROS1酪氨酸激酶抑制剂Zidesamtinib上市，为经过至少一轮ROS1靶向抑制剂治疗之后进展的晚期肺癌患者，新增重要的后线治疗选择。
本次审批依托FDA实时肿瘤审评（RTOR）试点程序及评估辅助机制完成，整体审批流程高效推进，最终获批时间较原定目标日期提前两个月。同时，该药物已获得FDA孤儿药资格认定，充分体现了其针对小众难治性肺癌的临床价值。
***本药物目前尚未在香港及中国大陆获得上市批准。有相关治疗需求的患者，在经医生面诊评估后，可通过香港“ 指定药物使用计划（NPA） ”申请相关治疗用药，有需要可通过 WhatsApp联络我们
*Name Patient Access Program（即NPA）“指定药物使用计划”，俗称“新药绿色通道”，符合以下两个情况的病人，可以透过NPA使用这些创新癌症药物：
1. 病人需要的创新药物在香港仍未注册，但在欧美或内地已上市。
2. 必须经香港的医生（主要是临床/内科肿瘤科专科医生）诊断和评估后，确定病人的情况适合或有必要使用该项创新药物。
一、药物基础信息
1. 通用名称：zidesamtinib
2. 药物分类：高选择性 ROS1 小分子口服酪氨酸激酶抑制剂
3. 药物分子设计主打三大方向：高选择性抑制 ROS1 靶点、覆盖多种 ROS1 耐药突变、具备血脑屏障穿透能力，针对ROS1‑阳性非小细胞肺癌临床常见的靶向耐药、脑部转移进展两大难题开发。
二、获批适应症
适用于成年局部晚期或者转移性ROS1基因融合阳性非小细胞肺癌患者。
适用核心前提：患者既往已经接受过至少1种ROS1‑TKI靶向药物治疗，且出现疾病进展。适用人群覆盖劳拉替尼、瑞波替尼、他雷替尼等主流ROS1抑制剂耐药后的患者群体。
三、核心支撑临床试验：ARROS‑1（NCT05118789）
试验概况
该研究为多中心、开放标签、单臂、多组别临床试验，所有入组受试者均为既往ROS1靶向药治疗失败的晚期非小细胞肺癌患者。本次疗效评估共纳入117例有效受试者，分为两个组别：
– 分组1（59人）：仅接受过一线ROS1靶向抑制剂治疗
– 分组2（58人）：接受过二线及以上ROS1‑TKI治疗，为重度经治、多线耐药患者
试验疗效终点由盲法独立中心评审（BICR）依据RECIST v1.1肿瘤评价标准统一判定，数据客观严谨。
核心临床疗效数据
1. 全部可评估人群：客观缓解率ORR为44%（95%CI：34%‑53%）
2. 肿瘤缓解患者长期获益：82%患者缓解时长≥6个月，69%患者缓解时长≥12个月，具备持续抗肿瘤活性
3. 亚组分层疗效：仅一线靶向药耐药人群ORR为49%；二线及以上多线耐药人群ORR为38%
4.针对脑转移人群：基线存在可测量脑转移的受试者，颅内病灶客观缓解率可观，可有效管控脑部转移病灶。
四、标准给药方案
1. 推荐剂量：100mg，每日一次口服
2. 服用方式：空腹、餐后均可服用，无严格进食限制
3. 治疗周期：持续规律用药，直至出现肿瘤疾病进展，或发生不可耐受的药物不良反应。
五、重点用药风险与监测提示
根据FDA处方信息要求，临床应用该药物需重点监测七类不良事件，定期开展相关检查评估：
1. 中枢神经系统相关不良反应
2. QTc（corrected QT interval）间期（按心率校正的QT间期）延长，用药期间需定期复查心电图
3. 间质性肺病、药物性肺炎
4. 病理性骨质骨折风险
5. 肌痛伴随肌酸磷酸激酶数值升高
6. 胰腺毒性损伤，监测淀粉酶、脂肪酶指标变化
7. 胚胎‑胎儿毒性，育龄期人群治疗期间需严格避孕，妊娠期女性禁止使用
基于临床试验安全数据统计，该药物常见不良反应以外周水肿、周围神经病变、便秘、乏力、呼吸困难为主，多数不良反应经临床干预后均可有效管控，整体安全性可控。
六、本次获批的临床意义
长期以来，ROS1阳性非小细胞肺癌患者在接受主流ROS1靶向药治疗耐药后，临床可选择的后线治疗方案相对匮乏。Zidesamtinib的获批，有效填补了这一临床治疗缺口。
同时，该药物具备良好的血脑屏障穿透能力，可针对性改善ROS1肺癌患者高发的颅内转移、疾病进展难题，且靶点选择性更高，能够减少脱靶效应带来的副作用负担，为耐药型、脑转移型ROS1阳性晚期肺癌患者提供了全新、稳健的后线靶向治疗路径。
结语
靶向治疗的迭代更新，持续为晚期实体瘤患者突破治疗瓶颈、延长生存获益。Zidesamtinib的顺利获批，是ROS1阳性非小细胞肺癌后线治疗领域的重要进展，为多线耐药、合并脑转移的难治性患者带来了新的治疗希望。
未来，随着该药物的临床落地与真实世界数据的积累，有望进一步完善ROS1肺癌全程诊疗体系，为更多患者带来更精准、更安全的个体化治疗选择。
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