FDA最新获批：lirafugratinib，用于FGFR2融合/重排经治胆管癌

2026年9月23日，FDA批准lirafugratinib，用于成人既往接受过治疗、不可切除局部晚期或转移性胆管癌，且肿瘤存在FGFR2基因融合或其他重排的患者。

该药物为激酶抑制剂，本次获批依托REFOCUS（NCT04526106）临床试验数据，同时获得优先审评、突破性疗法认定以及孤儿药认定，申报过程采用RTOR实时肿瘤学审评试点项目。

图源：FDA

***本药物（lirafugratinib）目前尚未在香港及中国大陆获得上市批准。有相关治疗需求的患者，在经医生面诊评估后，可通过香港“指定药物使用计划（NPA）”申请相关治疗用药，有需要即可联系我们香港综合肿瘤中心的客服查询了解更多。

Name Patient Access Program（即NPA）“指定药物使用计划”，俗称“新药绿色通道”，符合以下两个情况的病人，可以透过NPA使用这些创新癌症药物：

1. 病人需要的创新药物在香港仍未注册，但在欧美或内地已上市。

2. 必须经香港的医生（主要是临床/内科肿瘤科专科医生）诊断和评估后，确定病人的情况适合或有必要使用该项创新药物。

一、新药简介

FGFR2基因融合或重排是胆管癌中可靶向的驱动基因变异之一，这类基因异常会持续激活FGFR信号通路，促进肿瘤细胞增殖与存活。

lirafugratinib作为FGFR激酶抑制剂，可作用于FGFR2靶点，抑制相关异常信号传导，从而发挥抗肿瘤作用。

本次获批为携带该基因变异、已经接受过前期治疗的胆管癌患者，新增一项靶向治疗选项。

二、临床试验核心数据

REFOCUS是一项多中心、开放标签、单臂研究，共纳入116例符合条件的患者。入组受试者为不可切除局部晚期或转移性胆管癌，既往接受化疗或化疗联合免疫治疗，且未接受过其他FGFR抑制剂治疗。

受试者接受lirafugratinib 70mg，每日一次口服，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。

基于独立评审委员会按照RECISTv1.1评估标准：

▶ 客观缓解率（ORR）：46%（95%CI：36%-55%）

▶ 中位缓解持续时间（DOR）：11.8个月（95%CI：7.5-13.0个月）

三、需要重点关注的安全性提示

根据FDA处方信息，该药物存在几项重要警示，临床使用中需留意监测：

1. 眼部毒性：用药期间需监测眼部相关不良反应，出现眼部不适及时评估。

2. 高磷血症与软组织钙化：FGFR抑制剂类药物常见这类代谢相关改变，需要定期监测血磷水平，根据情况进行干预。

3. 胚胎-胎儿毒性：该药物可能对胎儿造成伤害，育龄期患者用药期间及停药后一段时间内需采取有效避孕措施。

四、推荐用药方案

推荐剂量为70mg，口服，每日一次，持续治疗直至疾病进展或不可耐受毒性。

五、补充说明

本次FDA批准为加速批准通道，加速批准机制下，药物的持续获批状态，有赖于后续验证性临床试验进一步确认临床获益。

结语

胆管癌恶性程度较高，晚期患者治疗选择有限，基因分型指导下的靶向治疗持续为这类患者拓展治疗空间。FGFR2融合/重排亚型的靶向药物不断取得进展，为精准治疗增添新的临床选项。

临床实践中，需先完成基因检测明确靶点状态，再由专科医生综合评估是否适用对应靶向药物。

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