多靶点激酶抑制剂Regorafenib延迟软组织肉瘤患者的疾病进展

研究表明，Regorafenib该药物作为巩固治疗具有前景，但管理病人对该药的耐受性则存在挑战

在2024年ESMO大会（巴塞罗那，9月13日至17日）上提出的结果显示，多靶点激酶抑制剂Regorafenib延迟了转移性或局部晚期软组织肉瘤患者的疾病进展。

对于软组织肉瘤患者来说，非常需要有效的巩固治疗来维持对一线多柔比星的反应，并延迟二线治疗的开始。

EREMISS II期试验随机分配了127名患者，这些患者在一线多柔比星基础化疗后曾经达到部分缓解或疾病稳定，他们被分配到Regorafenib组（n=65）或安慰剂组（n=62）（摘要1718O）。中位无进展生存期（PFS；定义为从随机化到首次进展的时间），主要终点，与安慰剂组相比，在Regorafenib组中显著更长（5.6个月对比3.5个月；风险比[HR] 0.53；95%置信区间[CI] 0.36–0.78）；p=0.001）。

然而，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Regorafenib治疗的患者的中位总生存期没有显著差异（27.6个月对比20.5个月；HR 0.78；95% CI 0.50–1.22；p=0.28）。在Regorafenib组中，60.9%的患者出现了3级或更高的不良事件，而安慰剂组中这一比例为11.3%。总体而言，有18名（28.1%）患者因毒性而停止了Regorafenib的治疗。

西班牙巴塞罗那瓦尔德赫布龙大学医院的Claudia Valverde博士指“这些结果令人鼓舞，研究达到了其主要目的，即PFS有显著改善”。然而，她对该方案的耐受性有一些疑虑。“有如此高比例的患者停止使用Regorafenib是令人担忧的，即使是在研究中使用的减量（每天120毫克），这突显了与这种药物相关的毒性问题。”尽管数据不直接可比，但有证据表明，在这种情况下，化疗药物曲贝替定作为巩固治疗可能比Regorafenib的毒性更小（Lancet Oncol. 2022;23:1044–1054）。

Valverde警告说，在Regorafenib能够被纳入临床实践之前，将需要额外的数据，特别是关于其对二线治疗后疾病进展时间的影响，以避免令患者暴露于不必要的毒性。

展望未来，在这方面还需要额外的数据支持。由于患者可能需要接受长期的巩固治疗，未来的研究必须包括患者生活质量的数据。

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