重磅！FDA提前批准乳腺癌新药vepdegestrant ESR1突变患者迎来精准新选择

2026年5月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准vepdegestrant 上市，用于治疗 ER阳性、HER2阴性、ESR1突变 的晚期或转移性乳腺癌成人患者，为经内分泌治疗后疾病进展的患者带来全新治疗方案。

本药物目前尚未在香港及中国大陆获得上市批准。有相关治疗需求的患者，在经医生面诊评估后，可通过香港“ 指定药物使用计划（NPA） ”申请相关治疗方案，有需要即可联系我们香港综合肿瘤中心的客服查询了解更多。

* Name Patient Access Program（即NPA）“指定药物使用计划”，俗称“新药绿色通道”，符合以下两个情况的病人，可以透过NPA使用这些创新癌症药物：

1. 病人需要的创新药物在香港仍未注册，但在欧美或内地已上市。

2. 必须经香港的医生（主要是临床/内科肿瘤科专科医生）诊断和评估后，确定病人的情况适合或有必要使用该项创新药物。

1. 获批核心信息

本次获批的 vepdegestrant 是一款异双功能蛋白降解剂，精准针对乳腺癌关键治疗靶点，获批适应症明确：

▶ 适用人群：经FDA授权检测确认 ESR1突变 的 ER阳性、HER2阴性晚期/转移性乳腺癌成人患者

▶ 治疗前提：接受过至少一线内分泌治疗后疾病进展

▶ 伴随诊断：同步批准液体活检检测作为伴随诊断产品，用于筛选适合接受 vepdegestrant 治疗的 ESR1 突变乳腺癌患者

FDA此次审批较目标日期提前1个月，为患者快速用上新药打通绿色通道。

2. 临床数据亮眼，显著延长无进展生存期

本次获批基于VERITAC-2（NCT05654623） 随机、开放标签、多中心对照试验，共纳入624例符合条件的乳腺癌患者，其中270例携带 ESR1 突变。

关键临床结果（ESR1 突变人群）

1. 无进展生存期（PFS）

· vepdegestrant 组：中位 PFS 5个月

· 氟维司群对照组：中位 PFS 2.1个月

· 风险比 0.57，差异具有显著统计学意义（p=0.0001）

2. 客观缓解率（ORR）

· vepdegestrant 组：19%

· 氟维司群对照组：4%

3. 总生存期（OS）数据尚不成熟，分析时死亡率仅 16%，长期获益仍在持续随访中。

试验纳入患者均接受过1-2线内分泌治疗（含1线 CDK4/6 抑制剂治疗），验证了 vepdegestrant 在经治人群中的可靠疗效。

3. 用法用量与安全提示

推荐剂量

• 200mg，口服，每日 1 次，随餐服用

• 持续用药至疾病进展或出现不可耐受的毒性

重要安全警示

药品说明书明确标注两项核心注意事项：

1. QT 间期延长：用药期间需关注心脏相关监测

2. 胚胎 – 胎儿毒性：具有胎儿伤害风险，育龄期患者需采取有效避孕措施

4. 临床意义

ESR1 突变是 ER 阳性乳腺癌内分泌治疗耐药的重要原因，这类患者既往治疗选择有限。vepdegestrant 作为新型蛋白降解剂，精准直击 ESR1 突变靶点，凭借更优的无进展生存期与缓解率，成为ESR1 突变晚期乳腺癌的全新标准治疗选择，填补临床治疗空白。

结语

随着 Vepdegestrant 获 FDA 正式获批，ESR1突变晚期乳腺癌患者迎来全新治疗选择，也为临床精准靶向治疗再添重磅利器，期待未来惠及更多患者。

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