FDA授予新药Risvutatug rezetecan孤儿药资格，为小细胞肺癌治疗带来新希望

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新药GSK’227（现名为Risvutatug rezetecan）孤儿药资格，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。

注：美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格，旨在激励针对美国患者人数少于20万的罕见疾病的药物研发。

授予依据

此次孤儿药资格的授予基于1期ARTEMIS-001临床试验的初步结果。该研究评估了Risvutatug rezetecan在广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者中的疗效。

研究人员报告称，部分患者对药物的反应持续时间较长。这一点尤为重要，因为小细胞肺癌进展迅速且容易复发，长期控制病情的情况非常罕见。

1. 广泛期小细胞肺癌存在迫切的治疗需求

2022年肺癌整体新发病例约为106.06万例，死亡约73.33万例，局中国恶性肿瘤发病死亡首位。其中小细胞肺癌占比约为15%，年新发病例约为15.91万例。大多数患者确诊时已失去根治机会，整体生存率很低。这一现状凸显了加强高危人群筛查、推动早期诊断和治疗的紧迫性。

广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）是一种侵袭性极强、治疗选择十分有限的疾病，以生长迅速、早期转移以及初始治疗后高度复发著称。其五年生存率约为3%，大多数患者在一线治疗后会出现复发。在当前标准治疗下，复发后的平均总生存期约为8个月。鉴于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者目前面临的巨大未满足医疗需求，亟需开发新的治疗手段。

2. Risvutatug Rezetecan是一款什么药？

Risvutatug rezetecan是一种靶向B7-H3的抗体偶联药物（ADC），而B7-H3是一种在部分癌细胞表面表达的蛋白。

Risvutatug rezetecan由一种全人源抗体和一种化疗药物组成，这种化疗药物可以干扰癌细胞的DNA复制。通过把化疗药物直接送到癌细胞内，这种方法可以更有效地杀死肿瘤，同时对健康细胞的伤害更小。

3. Risvutatug Rezetecan已获得多项监管认可

此次孤儿药资格认定，标志着Risvutatug rezetecan在监管层面取得了又一项重要里程碑。

此次FDA的决定是在欧洲药品管理局此前授予Risvutatug rezetecan用于肺神经内分泌癌（涵盖小细胞肺癌在内）孤儿药资格之后作出的。

此前，Risvutatug rezetecan还获得了欧洲药品管理局针对复发或难治性广泛期小细胞肺癌授予的优先药物（PRIME）资格，以及FDA授予的复发或难治性广泛期小细胞肺癌的突破性疗法资格。

4. Risvutatug Rezetecan的下一步临床研究

针对小细胞肺癌患者，英国葛兰素史克（GSK）公司已于2025年8月启动了一项全球3期临床试验，用于评估Risvutatug Rezetecan在复发性广泛期小细胞肺癌中的疗效。

这项研究结果，对于判断早期疗效信号能否真正转化为患者生存或生活质量的明显改善至关重要。

资料来源：https://www.curetoday.com/view/gsk-227-wins-fda-orphan-drug-designation-in-small-cell-lung-cancer

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