FDA重磅批准：T- DXd用于HER2阳性早期乳腺癌新辅助与辅助治疗

2026年5月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准fam– trastuzumab deruxtecan– nxki（T– DXd）用于HER2阳性早期乳腺癌成人患者的两项独立适应症，分别覆盖术前新辅助治疗与术后辅助强化治疗这两项适应症。

此次获批基于DESTINY- Breast11（DB11）与DESTINY- Breast05（DB05）两项全球多中心III期临床试验的阳性结果，同步获得美国癌症协会（ACS）、美国临床肿瘤学会（ASCO）及《新英格兰医学杂志》等权威机构与期刊的认可，标志着ADC药物正式进入早期乳腺癌治愈性治疗的核心领域。

1. 获批适应症与适用人群

本次FDA批准的两项适应症均针对HER2 阳性（IHC3+或ISH+）早期乳腺癌，需经FDA批准的伴随诊断试剂确认HER2状态。

1. 新辅助治疗（术前）

▫ 适用人群：II/III 期 HER2 阳性早期乳腺癌成人患者

▫ 治疗方案：T- DXd 5.4 mg/kg，每3周1次，使用4周期，紫杉烷+曲妥珠单抗+帕妥珠单抗（THP）接续使用4周期

▫ 审批依据：DB11 研究（标准审评）

2. 辅助治疗（术后）

▫ 适用人群：新辅助抗 HER2 治疗后仍有残留浸润性病灶的 HER2 阳性早期乳腺癌成人患者

▫ 治疗方案：T- DXd 5.4 mg/kg，每3周1次，最多14周期

▫ 审批依据：DB05研究（优先审评+突破性疗法认定）

2. 关键临床数据（来自DB11与DB05研究）

1. DESTINY– Breast11（新辅助治疗）

• 研究设计：全球随机、开放、多中心III期，入组927例II/III期 HER2 阳性早期乳腺癌患者

• 主要终点：病理完全缓解率（pCR，乳腺 + 腋窝无浸润癌）

• 核心结果：

▫ T- DXd- THP组：67.3%（95%CI：61.9%–72.4%）

▫ 标准方案（ddAC- THP）组：56.3%（95%CI：50.6%–61.8%）

▫ 绝对获益：+11.2%，P=0.003，差异具有统计学意义

• 亚组分析：激素受体（HR）阴性患者 pCR 率达83.1%，获益更显著

• 安全性：T- DXd方案不含蒽环类药物，严重血液学毒性与心脏毒性发生率低于传统方案，安全性更优

2. DESTINY– Breast05（辅助强化治疗）

• 研究设计：全球随机、开放、多中心III期，入组1635例新辅助后残留病灶的高危 HER2 阳性早期乳腺癌患者

• 主要终点：无浸润性疾病生存期（iDFS）

• 核心结果（中位随访约30个月）：

▫ 3年iDFS 率：T- DXd 组92.4% vs T- DM1组83.7%

▫ 风险比（HR）=0.47（95%CI：0.34–0.66），P<0.0001

▫ 复发/死亡风险降低 53%，各亚组获益一致

• 次要终点：无病生存期（DFS）、无远处复发生存期（DRFS）结果与 iDFS 一致，均显示 T- DXd 显著获益

3. 权威机构与期刊评价

1. FDA：本次批准采用Project Orbis多国同步审评机制，认可 T- DXd 在早期乳腺癌中的治愈性价值，并强调HER2 精准检测的必要性。 

2. ASCO/ESMO：两项研究结果均在2025年ESMO年会主席研讨会发布，被ASCO评为早期乳腺癌治疗的重大突破，NCCN指南已将 T- DXd 辅助治疗列为1 类推荐。

3. 美国癌症协会（ACS）：指出HER2阳性早期乳腺癌占全部乳腺癌的 15%–20%，侵袭性强、复发风险高；T- DXd的获批为高危患者提供了疗效更强、毒性更低的新选择。 

4. 期刊杂志：《新英格兰医学杂志》《柳叶刀・肿瘤学》同步发表 DB11/05研究全文，证实T- DXd在新辅助降期与辅助防复发中的双重价值。

4. 安全性提示

T- DXd处方信息含黑框警告：

▶ 间质性肺病（ILD）/肺炎：可能致命，需监测咳嗽、气短等症状，及时停药并予激素治疗。

▶ 其他重要不良反应：中性粒细胞减少、左心室功能不全，需定期监测血常规与心脏功能。

5. 临床意义

1. 治疗格局重构：T- DXd从晚期乳腺癌后线治疗前移至早期治愈一线，覆盖新辅助与辅助全周期，成为HER2阳性早期乳腺癌高危患者的标准治疗选择。

2. 精准分层获益：新辅助阶段提升 pCR 率，助力降期与保乳；辅助阶段显著降低残留病灶患者的复发风险，解决non- pCR高危人群的临床痛点。

3. 减毒增效优势：新辅助方案避免蒽环类药物，降低心脏与血液学毒性，改善患者生活质量。

结语

T- DXd的本次获批，是基于全球数十万患者数据与顶级研究证据的严谨决策，为HER2阳性早期乳腺癌患者带来了更高治愈概率与更安全治疗选择。临床实践中需严格遵循适应症，规范进行HER2检测与安全性监测，确保药物合理应用。

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