里程碑喜讯｜万众期待！转移性胰腺癌口服新药Daraxonrasib获FDA正式获批上市

胰腺癌恶性程度较高，多数患者确诊时已经进入晚期、发生远处转移，长期以来治疗手段选择有限，存在较高未被满足的临床需求。RAS突变是驱动绝大多数胰腺腺癌生长的关键因素，该靶点在过去数十年间一直属于难以开发药物的靶点。

2026年8月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准一款全新口服RAS（ON）多选择性抑制剂（Daraxonrasib），用于成人转移性胰腺腺癌患者的治疗。本次审批较原定截止日期提前约6.5个月完成。

***本药物（Daraxonrasib）目前尚未在香港及中国大陆获得上市批准。有相关治疗需求的患者，在经医生面诊评估后，可通过香港“指定药物使用计划（NPA）”申请相关治疗用药，有需要即可联系我们香港综合肿瘤中心的客服查询了解更多。

*Name Patient Access Program（即NPA）“指定药物使用计划”，俗称“新药绿色通道”，符合以下两个情况的病人，可以透过NPA使用这些创新癌症药物：

1. 病人需要的创新药物在香港仍未注册，但在欧美或内地已上市。

2. 必须经香港的医生（主要是临床/内科肿瘤科专科医生）诊断和评估后，确定病人的情况适合或有必要使用该项创新药物。

一、获批适应症范围

该疗法获批的适用人群，需要满足下面二者其一：

1. 转移性胰腺腺癌成人患者，已经接受过至少一线全身系统治疗；

2. 转移性胰腺腺癌成人患者，身体条件不适合接受多药联合化疗方案。

值得关注：本次获批不需要患者提前进行RAS基因伴随诊断检测，无论肿瘤检出RAS突变与否，均可纳入使用范围。

二、Ⅲ期临床试验核心疗效数据

本次上市批准依托全球多中心、随机、开放标签Ⅲ期RASolute-302研究结果。该试验一共纳入500名转移性胰腺腺癌受试者，受试者按照1:1随机分组：实验组口服该靶向药物；对照组接受医生选择的标准化疗方案。

主要疗效结果如下：

▶ 全部意向治疗人群

• 中位总生存期：靶向药物组13.2个月，化疗对照组6.7个月，死亡风险下降60%；

• 中位无进展生存期：靶向药物组7.2个月，化疗对照组3.6个月；

• 客观缓解率：靶向药物组30%，化疗对照组11%。

▶ RAS–G12突变亚组人群，同样观察到具备统计学意义的生存获益。

以上为临床试验群体结果，并不代表每一位使用者都可以获得同等时长的生存获益。推荐给药方案为每日口服一次，持续用药直至疾病进展或者出现不可耐受的毒性反应。

三、药物作用原理

这款口服靶向药物属于RAS（ON）多选择性抑制剂。药物进入人体之后，能够和体内亲环蛋白-A相结合，共同形成三元复合体，作用于处于激活状态的RAS蛋白，阻断下游促进肿瘤增殖的信号通路，以此抑制肿瘤生长。

该作用模式可以覆盖多种常见的RAS突变亚型，并不局限单一突变位点。

四、安全性概况与需要重点监测的风险

临床试验中观察到的不良反应多数可控，同时存在几类需要临床重点监测的不良事件：

1. 皮肤与软组织毒性；

2. 口腔炎；

3. 腹泻；

4. 胃肠道穿孔风险；

5. 间质性肺病、肺炎；

6. 胚胎-胎儿毒性，妊娠期使用存在胎儿伤害风险。

结语

长久以来转移性胰腺腺癌的临床治疗选择较为有限，本次FDA批准的RAS抑制剂为该领域带来新的进展。

该疗法目前尚未于香港、中国内地上市，药物可经由香港指定药物使用计划（NPA）申请，为有需要的患者提供专科评估与国际新药资讯对接服务。

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